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急性髓系白血病(AML)治疗的关键,在于彻底清除体内残留的白血病细胞。诱导化疗后骨髓中残存的微量病灶(这里叫作可测量残留病灶,MRD)与不良预后密切相关,其检测结果直接影响异基因造血干细胞移植等后续治疗决策。
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胰岛淀粉样多肽(IAPP)的积聚和淀粉样蛋白形成与人类胰岛β细胞功能障碍和细胞死亡相关,并可能促进干细胞衍生的胰岛(SC-islet)移植后的移植物衰竭。BRICHOS结构域是从Bri2蛋白中裂解出的分泌肽,具有分子伴侣活性,并已被证明能抑制脑中淀粉样β肽和人类胰岛中IAPP的纤维形成。本研究旨在评估体外SC-islet中的淀粉样蛋白形成,并评估Bri2 BRICHOS对淀粉样蛋白形成和β细胞功能的作用。

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